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美国FDA拒批的11款新药 | 2024年1-4月

发布时间:2024-05-07

来源:药融圈

据不完全统计,2024年1-4月有11款药物被FDA拒批,涉及自身免疫性疾病、神经系统疾病、肿瘤、抗体药物、免疫疗法等多个方面,让我们一起看看原因何在?



一月份



安斯泰来:zolbetuximab


2024年1月9日,安斯泰来宣布其收到FDA就CLDN18.2单抗zolbetuximab上市申请发出的完整回复函(CRL),暂时拒绝批准上市,作为Claudin18.2阳性、HER2阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处(G/GEJ)腺癌的一线治疗方案。


在CRL信函中,FDA指出了zolbetuximab第三方生产工厂未解决的缺陷,表示不能在原定的PDUFA日期前批准该药上市。其中,FDA未对zolbetuximab的临床数据提出任何疑问,也没有要求开展额外的临床试验。安斯泰来表示,这些生产缺陷不会造成任何安全性和有效性数据的隐患,公司正在与FDA和第三方制造商密切合作,以尽快解决该生产缺陷。

Satsuma Pharmaceuticals:STS101

2024年1月18日,FDA 拒绝批准日本SNBL旗下Satsuma Pharmaceuticals用于治疗急性偏头痛的双氢麦角胺鼻粉产品STS101上市。STS101 是鼻腔给药偏头痛药物甲磺酸双氢麦角胺 (DHE) 的重新配制版本,利用 Satsuma 的专有设备进行递送,整体只有口红大小,方便携带和使用。

完整回应函 (CRL) 中指出了STS101的化学、制造和控制 (CMC) 方面的问题。CRL 没有指出 STS101 有任何安全问题,也没有要求进行额外的研究。Satsuma 将与 FDA 讨论拒绝事宜,以重新提交上市申请。


Satsuma 的上市申请是基于临床 III 期试验 ASCEND 研究和 SUMMIT 研究。
在 ASCEND 研究中,18个月内向446名入组患者提供了超过10,500 剂STS101。在治疗后两小时 STS101可以使所有接受治疗的偏头痛发作中 34.2% 的患者摆脱疼痛,53.4% 患者摆脱最令人不适的症状,还消除了 94% 的治疗发作中对缓解药物的需求。

但 SUMMIT 研究未达到主要疗效终点,STS101 在治疗后两小时无疼痛和最令人烦恼的症状方面与安慰剂没有显著区别。在安全性方面,STS101 没有发现严重不良事件,大多数毒性是轻微且短暂的。

Defender Pharmaceuticals:DPI-386鼻用凝胶

1月30日,Defender Pharmaceuticals宣布FDA签发了一份完整答复函(CRL),拒批了该公司用于预防晕动病引起的恶心和呕吐的鼻内东莨菪碱凝胶(DPI-386鼻用凝胶)NDA该公司没有说明监管机构拒绝该药物的原因。


DPI-386凝胶在一项3期、双盲、安慰剂对照研究(NCT05548270)中进行了评估,该研究包括约500名在海上航行中暴露于运动的成年人。研究参与者被随机分配到自行服用东莨菪碱鼻用凝胶(每0.12克凝胶含0.2毫克东莨菪碱HBr)或安慰剂组。研究结果显示,与安慰剂组相比,鼻内东莨菪碱组未报告呕吐和未请求抢救药物(主要终点)的患者比例显著更高。

Defender将继续寻求东莨菪碱的创新用途,并计划研究其在创伤性脑损伤、术后恶心和呕吐等一系列适应症方面的潜力。




二月份



Minerva Neurosciences:Roluperidone

2月27日,Minerva Neurosciences宣布收到FDA就Roluperidone用于治疗精神分裂症阴性症状的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL),表示拒批其精神分裂症新药。受此消息影响,Minerva股价大跌59%。

在CRL中,FDA 指出了以下四点拒批理由虽然MIN-101C03研究在主要疗效终点上显示出统计学意义,但其本身不足以确立实质性的有效性证据;提交的NDA缺乏有关同时服用抗精神病药物的数据;NDA材料缺乏证明Roluperidone对改善精神分裂症阴性症状具有临床意义的必要数据;在已提交的安全性数据中,至少服用12个月拟议剂量(64mg)Roluperidone的患者数量不足。

为了解决这些缺陷,FDA规定Minerva必须至少再提交一项积极、充分和对照良好的研究,以支持Roluperidone治疗阴性症状的安全性和有效性。Minerva还必须提供额外的数据来证明Roluperidone与其它抗精神病药物联合用药的安全性和有效性,以进一步支持Roluperidone的有效性并证明拟议剂量的长期安全性。